Nuove sfide nel trattamento globale del bambino ed adulto con Emofilia

La disponibilità di differenti opzioni terapeutiche (terapia sostitutiva con concentrati di FVIII/IX standard ed a emivita prolungata, terapia non sostitutiva e la terapia genica) nel trattamento del paziente affetto da emofilia A e B consente oggi di personalizzare il trattamento allo scopo di migliorare, a seconda delle caratteristiche cliniche e dei bisogni del paziente, la qualità di vita e rendere l’emofilico non dissimile dal non affetto nelle attività quotidiane scolastiche, di lavoro e ludiche. Il 10° Corso di formazione ad alta specializzazione sul trattamento del bambino e adulto con emofilia vuole focalizzarsi su come utilizzare al meglio le diverse opzioni terapeutiche in modo da ottimizzare il trattamento e su quali siano le sfide da vincere per il raggiungimento degli obiettivi. Vuole inoltre fare il punto sui risultati sinora ottenuti con le terapie disponibili: sostitutiva, non sostitutiva e terapia genica.
Il corso prevede nella prima giornata un simposio interamente dedicato ai difetti rari della coagulazione congeniti ed acquisiti. Affrontata l’epidemiologia e la clinica ci si concentrerà sulla diagnostica di laboratorio e sulle terapie ed innovazioni terapeutiche più recenti. Due relazioni specifiche affronteranno le novità nella gestione e nel trattamento dell’emofilia e del Willebrand acquisiti. Terminerà la giornata due letture dedicate a nuove modalità di trattamento in pazienti con emofilia con o senza inibitore
La prima parte della seconda giornata si focalizzerà sui risultati del trattamento di pazienti pediatrici e adulti con concentrati di fattore VIII e IX, tradizionali e a lunga emivita, terapia non sostitutiva con emicizumab in termini di prevenzione del sanguinamento, controllo del dolore, salute ossea sulla qualità di vita. Una sessione sarà interamente dedicata alla terapia genica con un aggiornamento delle esperienze di real life in corso e una valutazione sui nuovi studi e nuove modalità in corso e nel prossimo futuro. Seguirà una sessione dedicata alla gestione della chirurgia in pazienti con o senza inibitore nei diversi tipi di trattamento. Casi clinici provenienti dalla real life implementeranno il programma ed arricchiranno la discussione di tutte le sessioni.
Una tavola rotonda a cui parteciperanno clinici e i rappresentanti delle associazioni sarà dedicata alla valutazione delle criticità e dei bisogni dei pazienti oggi. Il corso è riservato a tutte quelle figure professionali coinvolte nella gestione del paziente con emofilia: medici specialisti pediatri, internisti, ematologi, fisiatri, ortopedici, laboratoristi, psicologi, infermieri e fisioterapisti. Il livello dei relatori, tutti direttori dei più importanti Centri Emofilia Italiani, la presenza delle Associazioni fa da garante dell’alto livello scientifico e clinico dell’evento e degli obiettivi di formazione che si propone.

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