Nuove sfide nel trattamento globale del bambino e adulto con emofilia

 La disponibilità oggi di differenti opzioni terapeutiche (concentrati di FVIII/IX standard ed a emivita prolungata, terapia non sostitutiva con farmaci mimetici e ribilancianti e terapia genica) nel trattamento e profilassi del paziente affetto da emofilia A e B consentono di personalizzare al meglio il trattamento del paziente, migliorare la sua qualità di vita e rendere l’emofilico non dissimile dal non affetto nelle attività quotidiane scolastiche, di lavoro e ludiche. Con la sempre maggior normalizzazione dello stato coagulativo , l’aumento dell’età media si aprono nuove sfide terapeutiche , raramente presenti in passato come i disturbi cardiovascolari, le malattie metaboliche, il tromboembolismo venoso.
Diventa pertanto sempre più complessa la gestione terapeutica dell’affetto da emofilia e complessa può diventare la gestione dei nuovi farmaci in caso di traumi, sanguinamenti
gravi ,chirurgie , necessità di antiocoagulazione. L’11° Corso di formazione ad alta specializzazione sul trattamento del bambino e adulto con emofilia vuole focalizzarsi su come utilizzando al meglio le diverse opzioni terapeutiche in diversi contesti clinici.
Il corso è preceduto nella prima giornata da un simposio interamente dedicato alla Malattia di Willebrand in occasione dei 100 anni dalla sua scoperta. Aprirà il simposio una lettura da parte del Prof. Mannucci che ripercorrerà le tappe significative in campo diagnostico e terapeutico dalla scoperta della malattia, avvenute un secolo fa.                    

Seguiranno relazioni che approfondiranno la diagnosi e il trattamento attuale e verranno affrontate alcune situazioni critiche di particolare impegno nella gestione della malattia. Ampio spazio viene poi dato alla valutazione della donna con Malattia di Willebrand ed emofilia nel percorso di vita. La prima parte della seconda giornata si focalizzerà sul trattamento dei pazienti pediatrici ed adulti con concentrati di fattore VIII e IX , tradizionali e a lunga emivita, terapia non sostitutiva con emicizumab sui risultati raggiunti nella real life in termini di prevenzione del sanguinamento, controllo del dolore e dell’artropatia e d’impatto sulla qualità di vita. Una intera sessione sarà interamente dedicata alla terapia genica con un aggiornamento degli studi in corso e sulle prime esperienze di real life. 
Comunicazioni su tematiche specifiche implementeranno il programma ed arricchiranno la discussione. A conclusione sarà data voce ai rappresentanti delle associazioni che potranno fornire la loro valutazione ed opinione delle criticità e dei bisogni dei pazienti oggi. Il corso e’ riservato a tutte quelle figure professionali coinvolte nella gestione del paziente con emofilia. Il livello dei relatori, tutti direttori dei più importanti Centri Emofilia Italiani, la presenza delle Associazioni fa da garante dell’alto livello scientifico e clinico dell’evento e degli obiettivi di formazione che si propone.